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Edición génica con CRISPR-Cas9: buscar, cortar y reparar

BiologíaBiotecnologíaEdades 17–18

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Usar con mi clase

Un modelo de la edición génica dibujado como en el libro de texto. Carga en Cas9 uno de cuatro ARN guía y observa cómo recorre un ADN inventado: solo abre el ADN junto a una secuencia PAM y corta las dos cadenas donde la guía se aparea por completo. Prueba cada guía en 100 células para descubrir cortes fuera de la diana. Después sigue cómo la célula repara el corte: la NHEJ une los extremos y a menudo inactiva el gen por un desplazamiento del marco de lectura, mientras que la HDR copia una plantilla de reparación y puede corregir una base errónea. Una tercera pestaña trata usos y ética: la terapia de la anemia falciforme aprobada en 2023, cultivos editados, modelos de investigación, edición somática frente a germinal y las bebés editadas de 2018.

Lección: Edición génica con CRISPR-Cas9: ARN guía, PAM, corte de doble cadena, reparación por NHEJ y HDR, inactivación de genes, aplicaciones y ética

Qué muestra

CRISPR-Cas9 permite cortar el ADN en un único lugar elegido. Un ARN guía lleva una secuencia que se aparea con el ADN diana, y Cas9 corta las dos cadenas solo donde la diana está junto a una secuencia corta llamada PAM. Luego la célula repara el corte. Unir directamente los extremos (NHEJ) suele añadir o quitar unas pocas bases e inactiva el gen; copiar una plantilla aportada (HDR) puede introducir una corrección. El modelo usa ADN inventado dibujado con bloques de colores, una guía de 10 bases en lugar de unas 20 y tasas de corte y reparación ilustrativas.

Cómo usarla

En 1. Buscar y cortar, elige el ARN guía en Cas9 y pulsa Iniciar para ver cómo Cas9 revisa cada sitio PAM; toca un sitio para ampliarlo. Probar en 100 células anota los cortes en el gen X y el gen Y. En 2. Reparar, elige el Gen de las células, marca Añadir una plantilla de reparación si quieres y pulsa Iniciar para una célula o Reparar 100 células. En 3. Usos y ética, elige Células editadas y un Ejemplo.

Parámetros que puedes cambiar

  • Vista 1. Buscar y cortar, 2. Reparar, 3. Usos y ética
  • ARN guía en Cas9 Guía A, Guía B, Guía C, Guía D
  • Gen de las células Gen funcional, Gen defectuoso (una base cambiada)
  • Añadir una plantilla de reparación
  • Células editadas Células del cuerpo (somáticas), Embrión (línea germinal)
  • Ejemplo Terapia de la anemia falciforme (2023), Cultivos editados, Modelos de investigación, Bebés editadas (2018)

Preguntas para explorar

  1. La guía B se aparea por completo con un tramo del gen X, pero Cas9 nunca corta allí. ¿Qué falta junto a ese tramo?
  2. ¿Por qué perder una base en el corte suele inactivar el gen, mientras que perder tres bases a menudo no?
  3. ¿Por qué una edición hecha en un embrión pasa a las generaciones futuras y una hecha en células madre sanguíneas no?

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